Lentivirale gentherapie: het 'einddoel' van de opbrengst van onze spieractie

Hi allemaal,

We vinden het nog steeds geweldig hoeveel we met elkaar hebben opgehaald: Eur 27.842! Nogmaals hartelijk bedankt voor alle steun, die onze actie tot zo'n succes heeft gemaakt.

Na afloop van de Singelloop hebben we overlegd met het Spierfonds aan welk onderzoek voor de Ziekte van Pompe dit bedrag toegeschreven zal worden. Want daar hebben we het toch allemaal voor gedaan. We zijn dan ook heel blij te kunnen melden dat het wordt toegekend aan het onderzoek naar een nieuwe behandelmethode van dr Pim Pijnappel in het Erasmus MC: Lentivirale gentherapie.

Momenteel is er voor de ziekte van Pompe een behandeling, enzymvervangingstherapie, welke ook Bram wekelijks krijgt. Helaas is deze behandeling niet bij iedereen succesvol en behandelt het niet alle symptomen, met name omdat het niet de bloed-hersenbarrière kan passeren. Het is daarom van groot belang om een alternatieve therapie te ontwikkelen die dit wel kan en daardoor effectiever is. Een potentiële nieuwe behandeling is deze lentivirale gentherapie. Dit is een nieuwe behandeling die zich nog in de onderzoeksfase bevindt. Verwacht wordt dat deze therapie uiteindelijk slechts eenmalig gegeven hoeft te worden, waarna het lichaam zelf het ontbrekende enzym aanmaakt. In overleg met dr Pijnappel wordt bepaald hoe onze bijdrage het beste aan dit onderzoek kan worden besteed.

Graag bedanken we het Pompe team en het Spierfonds voor het meedenken en het toekennen van de opbrengst aan dit onderzoek van onze eerste voorkeur.

Bedankt voor alle geweldige steun, die heeft geresulteerd in een geweldige opbrengst voor een geweldig onderzoek!

Tessa, Odette, Ellen en Bram