Gentherapie voor spierziekten

De weg naar een medicijn voor spierziekten leek tot voor kort pijnlijk lang en ingewikkeld, maar er is nu hoop dankzij gentherapie. Zo is het Prinses Beatrix Spierfonds in 2020 gestart met een nieuw onderzoeksprogramma op dit gebied. Met gentherapie kan de oorzaak van erfelijke ziekten, namelijk de fout in het DNA, worden hersteld. Je kunt het vergelijken met een chirurgische ingreep, maar dan op het niveau van het DNA. Een eenmalige behandeling, met langdurig resultaat. Gentherapie kan voor een heleboel spierziektepatiënten een oplossing bieden. Een groot deel van de spierziekten wordt namelijk veroorzaakt door een fout in het DNA.

De ambitie is om binnen vijf jaar gentherapie te testen bij mensen met een spierziekte in Nederland. Hiermee wil het Spierfonds de strijd tegen spierziekten een ongeëvenaarde impuls geven. De komende vijf jaar is hier zo’n vijf miljoen euro voor nodig. Help jij met een bijdrage mee gentherapie mogelijk te maken?